Theo thông tin từ ngày 21 tháng 3 năm 2019, nguồn từ Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo cho biết các nhà nghiên cứu Brazil cảnh báo có quá ít loại thuốc mới đã được phát triển để điều trị các bệnh bị lãng quên trong những thập kỷ gần đây. Mặc dù các bệnh bị lãng quên chiếm 11% gánh nặng bệnh tật toàn cầu nhưng chúng chỉ được nhắm mục tiêu với một tỷ lệ nhỏ các loại thuốc mới được phát triển mỗi năm.
Từ tháng 1/2012 đến tháng 9/2018, tổng cộng 256 loại thuốc mới được đưa vào thị trường, nhưng chỉ có 8 loại thuốc (3,1%) được thiết kế để điều trị các căn bệnh bị lãng quên (NTDs). Giá trị này vượt quá tỷ lệ giai đoạn 1975‐99 khi chỉ chiếm 1,1%, nhưng không đạt được mức 4,3% được ghi nhận cho giai đoạn 2000‐11.
Thuật ngữ “Các bệnh nhiệt đới bị lãng quên” dùng để chỉ bệnh sốt rét, bệnh tiêu chảy, bệnh lao và 20 bệnh nhiệt đới bị lãng quên được Tổ chức Y tế Thế giới (TCYTTG) công nhận, như sốt xuất huyết Dengue, Chikungunya, Chagas và bệnh Leishmania và những căn bệnh khác. Một cuộc khảo sát cập nhật về thuốc và vaccine dành cho các bệnh bị lãng quên đã được công bố trên tạp chí The Lancet Infectious Diseases. Được ký bởi hai nhà nghiên cứu liên kết với Đại học São Paulo (USP) ở Brazil, cuộc điều tra cho thấy vẫn còn nhiều việc phải làm, đặc biệt liên quan đến các bệnh nhiệt đới bị lãng quên (neglected tropical diseases ‐NTDs).
NTDs đã được nhắm mục tiêu vì không có trong số các thực thể hóa học mới được phê duyệt trong giai đoạn 2012‐2018, mặc dù có hai bệnh nhắm mục tiêu là bệnh sốt rét và bệnh lao. Loại thuốc mới điều trị bệnh lao (Bedaquiline), với cơ chế tác dụng mới, và Tafenoquine với sốt rét do Plasmodium vivax là những cải tiến đầu tiên trong điều trị cho các mục tiêu riêng lẽ tương ứng trong 40 và 60 năm qua. “Sáu sản phẩm khác được đăng ký từ năm 2012‐2018 cho nhóm bệnh này là thuốc tái sử dụng mục đích, sinh học hoặc công thức mới. Ví dụ, thuốc tái sử dụng để điều trị các bệnh khác và đã được chấp thuận cho sử dụng lâm sàng mới. Không có một loại thuốc nào được gọi một thực thể hóa học mới, nghĩa là kết quả của sự đổi mới và do đó không chứa bất kỳ phân tử hoạt hóa nào được chấp thuận trước đây cho sử dụng lâm sàng”, ông Adriano Andricopulo, giáo sư tại Viện Vật lý São Carlos của Đại học São Paulo (IFSC‐USP) và một trong những các tác giả của bài báo cho biết.
Tác giả khác là Leonardo L. G. Ferreira, người đã nhận được học bổng tiến sĩ và học bổng sau tiến sĩ từ FAPESP. Cả hai nhà khoa học cũng liên kết với Trung tâm Nghiên cứu và đổi mới về đa dạng sinh học và khám phá dược phẩm (CIBFar), một trong những Trung tâm nghiên cứu, đổi mới và phổ biến (RIDCs) do FAPESP tài trợ. TCYTTG cam kết loại trừ dịch bệnh NTDs vào năm 2030. Ngoài ra, Tuyên bố Luân Đôn năm 2012 về NTDs đã thiết lập các kế hoạch hành động để phòng chống, loại trừ hoặc thanh toán 10 NTDs vào năm 2020.
“Bằng cách kết hợp khoa học và công nghệ tiên tiến, nghiên cứu và phát triển thuốc cho các bệnh bị lãng quên đã tiến triển đáng kể. Tuy nhiên, một lỗ hỏng lớn vẫn tồn tại giữa gánh nặng bệnh tật và sự phát triển của các loại thuốc trị liệu cho các bệnh đó”, các tác giả viết. Tuy nhiên, họ lưu ý rằng danh sách các thực thể hóa học mới được phê duyệt sẽ mở rộng vào năm 2019 với sự phát triển của fexinidazole, loại thuốc uống tiên tiến nhất cho bệnh ngủ châu Phi ở người. “Thuốc hiện đang được thử nghiệm dành cho bệnh Chagas,” Andricopulo nói. Andricopulo là nhà điều tra chính về một trong năm đề xuất được phê duyệt trong một lời kêu gọi do FAPESP đưa ra với Hội đồng Nghiên cứu Y khoa Vương quốc Anh (MRC) và Quỹ Newton cho Hiệp hội Đối tác Trung tâm NTD. Trong ba năm tới, các nhóm do Andricopulo và Kevin David Read thuộc Đại học Khám phá Dược phẩm (DDU) của Đại học Dundee ở Scotland sẽ điều tra việc sử dụng các sản phẩm tự nhiên có hoạt tính sinh học trong việc phát hiện ra các loại thuốc mới để điều trị bệnh Leishmania và Chagas.
